传统药物研发：“双十困境”下的效率瓶颈

传统药物研发遵循漫长的标准化路径。按照美国食品和药物监督管理局的分类3，

典型药物研发流程主要包含 4 个环节：

► 药物发现：确定与疾病相关的生物靶点，通过基因敲除、RNA 干扰等技术验

证靶点效果。接下来利用高通量或虚拟筛选技术，从数十万个化合物库中寻

找能与靶点结合的苗头化合物。通过对苗头化合物进行化学结构微调，初步

改善药代动力学性质，并最终确定 PCC。根据 Paul（2010）等学术专家的

研究，该阶段平均耗时 4.5-14.5 年不等。

► 临床前研究：药物进入人体试验之前，必须在实验室和动物身上分别进行体

外和体内实验以证明其安全性。该阶段涉及药理学研究、毒理学评价和制剂

开发等，通过后方能向监管机构提交 IND。该阶段的实验规模通常不大。

► 临床研究：临床研究指人体实验，是风险最高、耗资最大的阶段，通常分为

三期：I 期评估安全性与耐受性，II 期小范围验证疗效与剂量，III 期面向大规

模患者开展确认性试验。该环节平均耗时 6-8 年。

► 发布与上市：药企提交所有实验数据，监管机构进行严苛审查后批准上市，

药物上市后可在更广泛的人群中观察长期副作用及特殊人群的反应。